Le cadre de prescription compassionnelle (CPC) du traitement associant Kaftrio® (ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor) et Kalydeco® (ivacaftor) de Vertex dans la mucoviscidose a été étendu ce jeudi 1er juin aux patients non porteurs d'une mutation F508del et non greffés à partir de l'âge de 6 ans.
Cette annonce de l'Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) concerne des centaines de patients âgés de 6 ans et plus, quelle que soit la sévérité de la maladie.
« Dans le cadre du protocole d’utilisation temporaire, la décision de mise sous traitement fera l’objet d’un examen centralisé et pluridisciplinaire piloté par le CRMR coordonnateur. Après une période initiale de traitement par Kaftrio® de 4 à 6 semaines, l’efficacité du traitement étant rapide, il pourra être décidé de la poursuite du traitement si celui-ci est jugé efficace ou de son arrêt si les effets bénéfiques sont jugés insuffisants. Au regard des études précédemment menées, le traitement devrait s’avérer efficace pour environ 300 d’entre eux » précise le Pr Pierre-Régis Burgel, responsable du Centre de Référence Coordonnateur pour la Mucoviscidose de Paris Cochin.
Lire le communiqué de presse de Vaincre la Mucoviscidose