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Le laboratoire pharmaceutique Vertex annonce une extension de l’autorisation de mise sur le marché de Kalydeco® aux patients atteints de mucoviscidose âgés de 12 à 24 mois.

 

Les patients concernés doivent présenter une des neuf mutations suivantes : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R.

Cette extension concerne au niveau national moins de 10 patients par an (selon le Registre de la Mucoviscidose, 2 à 7 patients sur la période 2010-2017, 0 patients en 2016).

Ivacaftor est déjà approuvé en Europe pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de deux ans et plus qui présentent l'une des neuf mutations suivantes du gène CFTR : G551D, G1244E, G1349D, G178R, G551S, S1251N, S1255P, S549N ou S549R. Il est également approuvé pour le traitement de la mucoviscidose chez les patients âgés de 18 ans et plus porteurs d’une mutation R117H du gène CFTR.

Pour en savoir plus (article en anglais) : https://www.apnews.com/12c52e51445d458eaf8d9d8a3176400a

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