La HAS vient d’autoriser 2 accès précoces pour la spécialité KAFTRIO/KALYDECO.
Ils concernent :
- Les enfants de 2/5 ans porteurs d’une mutation F508del. Des discussions sont en cours avec le laboratoire au sujet des modalités opérationnelles de la mise à dispensation ;
- Les patients à partir de 6 ans porteurs d’une des 177 mutations autorisées par la FDA (Food and Drug Administration). Un point est programmé prochainement avec l’ANSM pour discuter des patients recevant actuellement KAFTRIO/KALYDECO dans le cadre d’une prescription compassionnelle.
Nous programmerons prochainement un webinaire d’information générale.
