Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Recherche fondamentale

La recherche fondamentale est axée sur l’acquisition de connaissances nouvelles et générales dans un domaine précis. Elle explore les lois fondamentales de la nature et vise à développer de nouvelles théories et de nouveaux modèles pour mieux comprendre le monde. Elle peut être menée en laboratoire, en utilisant des modèles animaux ou cellulaires, ou en utilisant des techniques de pointe pour explorer les mécanismes biologiques et physiques.

Recherche fondamentale

En France elle est assurée principalement par les établissements publics à caractère scientifique et technologique qui sont : 

  • l’INSERM  : Institut national de la santé et de la recherche médicale
  • le CNRS  : Centre national de la recherche scientifique
  • l’INRA  : Institut national de la recherche agronomique
  • les laboratoires universitaires

Recherche clinique

La recherche clinique, en revanche, est axée sur l’étude des maladies et des interventions médicales chez les êtres humains. Elle implique des études sur des patients et des sujets sains, souvent en utilisant des essais cliniques. Ces derniers viennent tester l’efficacité et la sécurité des traitements médicaux ou des interventions chirurgicales. Elle inclut aussi des études observationnelles ou expérimentales.

Elle est mise en application et contrôlé par des structures officielles : 

  • ANSM : Agence Nationale de Sécurité du Médicament et des Produits de santé
  • DGOS : Direction générale de l’offre de soins
  • HAS : Haute Autorité de santé
  • CPP : Comité de Protection des Personnes

Il est à noter que l’industrie pharmaceutique finance 80 % des essais cliniques. 

En 2008, Vaincre la Mucoviscidose a créé la Plateforme nationale de recherche clinique en collaboration avec la Société Française de Mucoviscidose.

La recherche dans la mucoviscidose

Découvrez le répertoire des essais cliniques en mucoviscidose, créé par l'association Vaincre la Mucoviscidose et la Plateforme Nationale de Recherche Clinique coordonnée par la Filière

La BNDMR

La Banque Nationale de Données Maladies Rares participe activement à la recherche en collectant des données de patients atteints de maladies rares telles que la mucoviscidose

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