Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

MOOC “From Lab to Clinic: Translational Research for Rare Diseases”

Dans le contexte du Programme Conjoint Européen sur les Maladies Rares (European Joint Programme on Rare Diseases – EJP RD), la Fondation Maladies Rares, le LUMC, l’EATRIS, l’EURORDIS et l’EURO-NMD ont co-développé le MOOC “From Lab to Clinic: Translational Research for Rare Diseases” .

Cette formation est gratuite et dure environ vingt heures.

Qu’allez-vous apprendre ?

À la fin du cours, vous serez capable de…

  • Expliquer comment de nouvelles cibles thérapeutiques sont identifiées
  • Expliquer ce que l’on entend par identification des hits et optimisation des leads
  • Résumer le concept de réorientation des médicaments et pourquoi il est particulièrement pertinent dans le domaine des maladies rares
  • Décrire ce que sont “les systèmes modèles pré-cliniques” et pourquoi ils sont utilisés pour étudier les maladies rares et pour développer des approches thérapeutiques
  • Résumer le concept des “3R” et les aspects éthiques de l’utilisation des animaux pour le développement de thérapies
  • Expliquer comment les essais cliniques sont menés et financés
  • Débattre sur les enjeux spécifiques des essais cliniques pour les maladies rares
  • Décrire le rôle des agences réglementaires et le cadre réglementaire pour développer un traitement pour les maladies rares
  • Expliquer pourquoi l’implication des patients est essentiel dans chaque phase du développement thérapeutique, en particulier dans le domaine des maladies rares
  • Expliquer les concepts d’utilisation et de partage des données

A qui s’adresse ce cours ?

Ce cours s’adresse aux chercheurs et étudiants en médecine et dans les domaines de recherche liés à la santé, ainsi qu’aux professionnels de la santé souhaitant approfondir leurs connaissances en recherche translationnelle sur les maladies rares. Il convient également aux développeurs de biotechs et de start-up et aux représentants des associations de patients qui souhaitent approfondir leur compréhension des pratiques actuelles en matière de développement thérapeutique pour les maladies rares.

Accès au e-learning

https://www.futurelearn.com/courses/introduction-to-translational-research-for-rare-diseases/1

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