Aujourd’hui mardi 25 février, les ministres Catherine Vautrin, Yannick Neuder, Philippe Baptiste et Marc Ferracci ont lancé le 4ème plan national maladies rares (PNMR4).
Il a pour objectif principal de poursuivre l’amélioration de la prise en charge des personnes atteintes et de leur entourage, d’accélérer la recherche et le développement de nouveaux traitements et de stimuler l’innovation industrielle.
Améliorer le parcours de vie et de soins
Le premier axe du PNMR4 vise à faciliter l’accès aux soins dans les centres spécialisés, à renforcer la coordination entre les établissements hospitaliers et la médecine de ville, et à optimiser le parcours de santé des patients. Il prévoit des actions pour développer l’éducation thérapeutique, améliorer les transitions clés de la vie (adolescence, vieillissement, grossesse) et tirer parti des outils numériques afin d’améliorer la coordination des soins.
Faciliter et améliorer le diagnostic
À travers son deuxième axe, le PNMR4 consolide les observatoires du diagnostic et encourage l’adoption de nouvelles techniques diagnostiques, en particulier dans le domaine de la génétique.
L’accent est notamment mis sur le développement du dépistage anténatal et néonatal.
Promouvoir l'accès aux traitements dans les maladies rares
Ce troisième axe s’articule autour de plusieurs ambitions majeures : le renforcement de l’observatoire des traitements, l’intensification de la recherche pour développer de nouveaux médicaments et l’organisation optimisée de la collecte des données en vie réelle afin de soutenir les accès précoces et compassionnels.
Par ailleurs, une attention particulière est portée à la coordination avec l’Europe pour favoriser un accès élargi et harmonisé à l’innovation thérapeutique.
Développer les bases de données et les biobanques
Enfin, dans son quatrième axe, le PNMR4 prévoit le renforcement des biobanques, l’optimisation des systèmes d’information et le développement de l’intelligence artificielle pour mieux exploiter et analyser les données.