L’Agence européenne des médicaments (EMA) va élargir l’indication de Kaftrio aux enfants dès l’âge de 2 ans, présentant au moins une mutation impliquant la protéine CFTR. Cette décision, qui pourrait concerner plus de 2 500 patients, représente une avancée majeure dans l’accès aux traitements innovants pour les personnes atteintes de maladies rares. Nous ne pouvons …
Extension d’indication de Kaftrio® en Europe Lire la suite »
Aujourd’hui mardi 25 février, les ministres Catherine Vautrin, Yannick Neuder, Philippe Baptiste et Marc Ferracci ont lancé le 4ème plan national maladies rares (PNMR4). Il a pour objectif principal de poursuivre l’amélioration de la prise en charge des personnes atteintes et de leur entourage, d’accélérer la recherche et le développement de nouveaux traitements et de …
Lancement du Plan National Maladies Rares 4 – 2025-2030 Lire la suite »
Les 18èmes Journées Scientifiques de la Mucoviscidose sont prévues les 20 et 21 mars 2025 à Paris. Les inscriptions en présentiel sont désormais closes, pour respecter la jauge du Centre de conférences international de la Sorbonne. Nous ouvrons donc la possibilité de s’inscrire aux sessions à distance. Inscrivez-vous Tarif de l’inscription en distanciel : 20€ par personne …
Journées Scientifiques de la Mucoviscidose – inscriptions en distanciel Lire la suite »
La Plateforme d’Expertise Maladies Rares des Hauts-de-France (PLEMaRa) organise un webinaire consacré aux avancées thérapeutiques dans la mucoviscidose. La visioconférence aura lieu le 24 février 2025, de 18h00 à 19h30. Cet événement réunira des experts pour présenter les dernières avancées en matière de traitements et de prise en charge. Intervenants : Dr Camille Audousset, pneumologue et responsable …
Webinaire ” Les avancées thérapeutiques dans la mucoviscidose ” – 24 février 2025 Lire la suite »
L’édition 2025 du cahier Orphanet « Vivre avec une maladie rare » vient d’être mise en ligne. Ce document, publié annuellement, vous présente les différents aides et prestations à disposition des personnes atteintes d’une maladie rare vivant en France et de leurs proches. Cahier Orphanet Vivre avec une maladie rare en France – édition 2025
La Fondation Maladies Rares est heureuse de vous annoncer l’ouverture très prochaine d’un nouvel l’appel à candidatures « Innovation en Intelligence Artificielle & e-Santé pour les Maladies Rares ». Cette initiative vise à soutenir activement la recherche dans le domaine crucial des maladies rares à travers l’intégration de l’IA et des technologies de e-santé. Les …
Appel à candidatures “Innovation en IA et e-santé dans les maladies rares” Lire la suite »
Dans le cadre du projet En Quête, soutenu par la Filière Muco-CFTR, des adolescent·e·s vivant avec la mucoviscidose photographient la transition vers l’âge adulte. Un concours photo a été lancé fin 2024 et nous vous rappelons qu’il est toujours possible d’y participer ! Conditions de participation Etre atteint.e de mucoviscidose Avoir entre 15 et 25 …
Concours photos – En Quête – Adolescence et mucoviscidose Lire la suite »
Comme vous le savez, nos prochaines Journées scientifiques se dérouleront dans un nouveau lieu. Celui-ci offre la possibilité de disposer d’espaces supplémentaires. Ainsi, nous lançons un appel à posters. Ces derniers peuvent déjà avoir été présentés dans un congrès (ex : ECFS ou NACF Conferences 2024,….), nous vous demandons alors de bien vouloir, mais sans obligation, les traduire …
Journées Scientifiques 2025 : appel à posters Lire la suite »
Mardi 11 février 2025, une webconférence est organisée par Pharmaceutiques sur le thème « Maladies rares : dépister plus, diagnostiquer plus tôt pour mieux traiter » Au programme 9h00 : Ouverture du ColloquePierre SANCHEZ, Directeur de Pharmaceutiques 9h05-9h20 : Grand témoinComment plus de 20 ans de dépistage néonatal de la mucoviscidose ont permis de faire progresser la recherche et …
La Société Française de la Mucoviscidose et la Filière Muco-CFTR organisent les 18èmes Journées Scientifiques de la Mucoviscidose, les jeudi 20 et vendredi 21 mars 2025 au Centre International des Conférences Sorbonne Université à Paris (5ème). Les inscriptions restent ouvertes jusqu’au 24 février 2025 à ce lien. Programme complet
