Pour la deuxième année consécutive, la Fondation d’Entreprise IRCEM et la Fondation Maladies Rares s’associent pour lancer un appel à projets visant à soutenir des initiatives ayant un impact tangible et à court terme sur l’amélioration de la qualité de vie et de la prise en charge des enfants et adolescents atteints de maladies rares, …

Appel à projets Fondation d’Entreprise IRCEM et Fondation Maladies Rares Lire la suite »

Les 18èmes Journées Scientifiques de la Mucoviscidose se sont tenues les 20 et 21 mars 2025 au Centre International de Conférences de Sorbonne Université à Paris. Cet événement a rassemblé près de 600 chercheurs, cliniciens, professionnels de santé et acteurs associatifs, en présentiel et en visioconférence, autour des dernières avancées en matière de recherche et de …

Journées Scientifiques 2025 : les replays et diaporamas sont en ligne Lire la suite »

Le pôle qualité des soins et politiques de santé de Vaincre la Mucoviscidose, en collaboration avec la coordination nationale en ETP et la Filière Muco-CFTR, recrute 8 CRCM/Centres de transplantation volontaires pour renforcer l’implication des parents et patients partenaires dans l’Éducation Thérapeutique du Patient (ETP). Une formation conjointe à l’ETP et au partenariat leur sera dispensée. Chaque CRCM …

Parents/Patients/Soignants Partenaires – Vague 3 Lire la suite »

Les professionnels de santé sont nombreux à avoir constaté l’augmentation du nombre de complications oculaires chez les patients traités par Kaftrio/Kalydeco®. Cette enquête nationale vise donc à décrire la fréquence, le délai de survenue, la prise en charge et l’évolution de ces complications chez les enfants et les adultes. Ce projet s’inscrit dans le cadre réglementaire des deux études …

Enquête Nationale sur la survenue de complications oculaires Lire la suite »

La Filière et la coordination nationale Education Thérapeutique et Mucoviscidose lancent leurs appels à projets ETP 2025 pour le financement de projets visant à étayer l’offre éducative pour les patients et leurs aidants. Plusieurs domaines peuvent être soutenus parmi lesquels la formation, du matériel, du temps de professionnels, la création de nouveaux supports d’ETP, etc.  La date …

Appels à projets Education Thérapeutique 2025 Lire la suite »

L’Agence européenne des médicaments (EMA) va élargir l’indication de Kaftrio aux enfants dès l’âge de 2 ans, présentant au moins une mutation impliquant la protéine CFTR. Cette décision, qui pourrait concerner plus de 2 500 patients, représente une avancée majeure dans l’accès aux traitements innovants pour les personnes atteintes de maladies rares. Nous ne pouvons …

Extension d’indication de Kaftrio® en Europe Lire la suite »

Aujourd’hui mardi 25 février, les ministres Catherine Vautrin, Yannick Neuder, Philippe Baptiste et Marc Ferracci ont lancé le 4ème plan national maladies rares (PNMR4). Il a pour objectif principal de poursuivre l’amélioration de la prise en charge des personnes atteintes et de leur entourage, d’accélérer la recherche et le développement de nouveaux traitements et de …

Lancement du Plan National Maladies Rares 4 – 2025-2030 Lire la suite »

Les 18èmes Journées Scientifiques de la Mucoviscidose sont prévues les 20 et 21 mars 2025 à Paris.  Les inscriptions en présentiel sont désormais closes, pour respecter la jauge du Centre de conférences international de la Sorbonne. Nous ouvrons donc la possibilité de s’inscrire aux sessions à distance. Inscrivez-vous Tarif de l’inscription en distanciel : 20€ par personne …

Journées Scientifiques de la Mucoviscidose – inscriptions en distanciel Lire la suite »

La Plateforme d’Expertise Maladies Rares des Hauts-de-France (PLEMaRa) organise un webinaire consacré aux avancées thérapeutiques dans la mucoviscidose. La visioconférence aura lieu le 24 février 2025, de 18h00 à 19h30. Cet événement réunira des experts pour présenter les dernières avancées en matière de traitements et de prise en charge. Intervenants : Dr Camille Audousset, pneumologue et responsable …

Webinaire ” Les avancées thérapeutiques dans la mucoviscidose ” – 24 février 2025 Lire la suite »

L’édition 2025 du cahier Orphanet « Vivre avec une maladie rare » vient d’être mise en ligne. Ce document, publié annuellement, vous présente les différents aides et prestations à disposition des personnes atteintes d’une maladie rare vivant en France et de leurs proches. Cahier Orphanet Vivre avec une maladie rare en France – édition 2025