Le cadre de prescription compassionnelle (CPC) du traitement associant Kaftrio® (ivacaftor + tezacaftor + elexacaftor) et Kalydeco® (ivacaftor) de Vertex dans la mucoviscidose a été étendu ce jeudi 1er juin aux patients non porteurs d’une mutation F508del et non greffés à partir de l’âge de 6 ans. Cette annonce de l’Agence nationale de sécurité du …
De nouveaux patients vont pouvoir bénéficier de Kaftrio® Lire la suite »
Depuis 2019, des formations nationales théoriques et pratiques à la technique de la mesure de l’Index de Clairance Pulmonaire (LCI) ont été mises en place par le Pr Philippe Reix et le Dr Muriel Le Bourgeois. Quatre formations ont été organisées alternativement aux CRCM pédiatriques de Lyon et de Paris Necker. Elles ont permis de former 34 …
Les 16èmes Journées Scientifiques de la mucoviscidose organisées par la Filière Muco-CFTR et la Société Française de la Mucoviscidose se sont déroulées les 30 et 31 mars dernier à l’Espace Saint-Martin à Paris. Cet événement a été un succès dont la SFM et la Filière se félicitent, malgré les difficultés logistiques rencontrées par certains participants …
JS 2023 : Présentation et replays sont disponibles ! Lire la suite »
Les filières de santé maladies rares, en collaboration avec la plateforme d’expertises maladies rares de Marseille et l’AP-HM, organisent une journée transition maladies rares sur le le sujet de l’activité physique et/ou sportive pour les patients adolescents et jeunes adultes porteurs de maladies rares. A qui s’adresse cet événement ? Cette journée est à destination des patients adolescents/jeunes adultes porteurs de …
Journée Transition Maladies rares inter-filières – 3 juin 2023 Lire la suite »
Dans le contexte du Programme Conjoint Européen sur les Maladies Rares (European Joint Programme on Rare Diseases – EJP RD), la Fondation Maladies Rares, le LUMC, l’EATRIS, l’EURORDIS et l’EURO-NMD ont co-développé le MOOC “From Lab to Clinic: Translational Research for Rare Diseases” . Cette formation est gratuite et dure environ vingt heures. Qu’allez-vous apprendre …
MOOC “From Lab to Clinic: Translational Research for Rare Diseases” Lire la suite »
Le programme des 16ème Journées Scientifiques de la Mucoviscidose (30 et 31 mars 2023 à Paris) est disponible à ce lien.
La prochaine “Après-Midi Romande de Mucoviscidose” qui aura lieu sous format hybride (virtuel et présentiel) le 23 mars 2023 de 14h00 à 17h30 au CHUV à Lausanne.
En 2022, l’Alliance maladies rares a organisé 12 forums régionaux partout en France et se réjouit d’avoir pu rencontrer et échanger avec plus de 500 personnes touchées par les maladies rares. Pour 2023, l’Alliance maladies rares souhaite poursuivre sa démarche en rendant le combat des maladies rares encore plus visible. Elle organise 12 forums régionaux …
Forums régionaux 2023 de l’Alliance Maladies Rares Lire la suite »
La Fondation Maladies Rares lance son onzième appel à projets « Sciences Humaines etSociales & Maladies Rares » qui vise à mieux comprendre les conséquences individuelles, familiales et sociales spécifiquement liées à la rareté de la maladie et à augmenter les connaissances sur l’impact spécifique de ces maladies en termes de handicap et de qualité de vie (besoins d’accompagnement, limitations d’activités, …
Appel à Projets « Sciences Humaines et Sociales & Maladies Rares 2023 » Lire la suite »
A l’occasion de la journée internationale des maladies rares 2023 et de la campagne sur l’errance diagnostique lancée par l’Alliance maladies rares, Maladies Rares Info Services, le service national d’information et de soutien sur les maladies rares, se dote d’un n° vert. 0 800 40 40 43 (service et appel gratuits)
