Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Modulateurs CFTR

Patient 2025_12

Description : Infection fongique Question posée : CAT: sur le plan diagnostic et thérapeutique ? RCP de suivi : 

Patient 2025_10

Description : Pancréatite chronique d’origine génétique Question posée : Introduction d’un modulateur du CFTR KAFTRIO/KALYDECO hors AMM au vu de l’atteinte pancréatique sévère ? RCP de suivi : 

Patient 2025_06

Description : Cancer pédiatrique et introduction modulateurs de CFTR Question posée : Faut-il démarrer un traitement par modulateurs ? Risque et effets indésirables RCP de suivi : 

Patient 2025_04

Description : Mauvaise tolérance hépatique du Kaftrio Question posée : Comment reprendre la Kaftrio ? Possible selon vous ? Discussion relai par Symkevi ? RCP de suivi : 

Patient 2025_03

Description : Hépatopathie et modulateurs de CFTR Question posée : Quel équilibre trouver entre les modulateurs (nécessaires pour maintenir une fonction respiratoire correcte) et son bilan hépatique ? RCP de suivi : 

Patient 2024_14

Description : Exacerbations récurrentes et ré-augmentation des paramètres aspergillaires Question posée : Quelle conduite à tenir ? RCP de suivi : 

Patient 2024_12

Description : Atteinte hépatique et modulateurs de CFTR Question posée : Mise sous Kaftrio ? RCP de suivi :

Patient 2024_09

Description : Intolérance au Kaftrio Question posée : Contre-indication définitive du Kaftrio ? RCP de suivi : OUI le 11/03/2025

Patient 2024_08

Description : Polypose nasosinusienne Question posée : Quelle prise en charge proposer ? RCP de suivi :

Patient 2024_05

Description : Patient transplanté et Kaftrio Question posée : Peut-on instaurer le Kaftrio ? RCP de suivi :

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