Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Modulateurs CFTR

Patient 2024_08

Description : Polypose nasosinusienne Question posée : Quelle prise en charge proposer ? RCP de suivi :

Patient 2024_05

Description : Patient transplanté et Kaftrio Question posée : Peut-on instaurer le Kaftrio ? RCP de suivi :

Patient 2024_03

Description : Troubles de l’humeur et Kaftrio Questions posées : Quelle CAT sur le dosage et le monitoring de Kaftrio ? Quelle CAT vis-à-vis d’un mycobacterium abscessus ? RCP de suivi :

Patient 2023_14

Description : Pancréatite récidivante Question posée : 1. Diagnostic AL-CFTR? 2. Examens complémentaires à effectuer? 3. Indications modulateurs ? 4. Modalités de suivi ? RCP de suivi :

Patient 2023_13

Description : Atteinte hépatique sous Kaftrio et colonisation chronique à Burkholderia cepacia Question posée : Quelle conduite à tenir sur cette atteinte hépatique ? Aussi, quel traitement pour son Burkholdéria Cépacia ? RCP de suivi :

Patient 2023_12

Description : CFTR-RD avec atteinte ORL Question posée : Quelles explorations faire ? Malgré son test de la sueur et ses mutations, pourrait-il bénéficier d’un traitement modulateur ? RCP de suivi :

Patient 2023_11

Description : Hémoptysies et embolisations Question posée : Faut-il faire une lobectomie supérieure droite ? une transplantation ? RCP de suivi :

Patient 2023_09

Description : Indication Kaftrio Question posée : Compte-tenu du chlore peu élevé et de la mutation rare et enfant peu symptomatique, indication claire du Kaftrio ? Parents divisés sur ce traitement RCP de suivi :

Patient 2023_07

Description : Grossesse à risques Question posée : Grossesse à risque élevé. Quelle suite proposer ? RCP de suivi : OUI

Patient 2023_05

Description : Patient asymptomatique mais avec épisodes d’insuffisance rénale aigüe Question posée : Indication Kaftrio/risque d’Insuffisance rénale aigüe ? – Bénéfice/risque ? Alors que le patient est désormais informé du besoin de majorer son hydratation RCP de suivi :

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