Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Modulateurs CFTR

Patient 2020_13

Description : Dégradation progressive de l’état respiratoire sans franche exacerbation Question posée : Suite à une demande de Kaftrio récusée, faut-il temporiser jusqu’à la mise sur le marché du médicament ? Faut-il faire une nouvelle demande ? Autres options (SSR?) ? RCP de suivi : NON

Patient 2020_04

Description : Hémoptysies répétées et exacerbations bronchiques Question posée : Hémoptysies répétées et exacerbations répétées avec baisse de VEMS. Quelle prise en charge ? RCP de suivi : OUI – 15/12/2020

Patient 2020_03

Description : Hépatite aiguë sous Orkambi Question posée : Question de la reprise du traitement ? Selon quelles modalités ? Orkambi ou Symkevi ? RCP de suivi : NON

Patient 2019_03

Description : Dégradation de la fonction respiratoire (MNT – Pseudomonas aeruginosa) Question posée : En cas de poursuite de l’aggravation, quid de la transplantation? RCP de suivi : OUI – 16/06/2020

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