Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Modulateurs CFTR

Patient 2022_13

Description : Itraconazole Question posée : Maintien de l’Itraconazole ou choix d’une autre option thérapeutique ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_10

Description : Atteinte hépatique et modulateurs de CFTR Question posée : Quelle conduite à tenir ? RCP de suivi : OUI – 06/12/2022

Patient 2022_08

Description : CFTRopathie et Kaftrio Question posée : Patiente éligible au Kaftrio ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_07

Description : Mucoviscidose sévère et modulateurs de CFTR (enfant < 6 ans) Question posée : Accès précoce Kaftrio ? RCP de suivi : OUI – 07/03/2023

Patient 2022_06

Description : Chirurgie bariatrique Question posée : Intérêt d’une chirurgie bariatrique ? – Traitement de Kalydeco compte tenu de l’éligibilité des mutations ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_05

Description : Infection à Mycobactérie non tuberculeuse Question posée : Quelle prise en charge globale dans un contexte d’infection à mycobactérie + fongique ? RCP de suivi : OUI – 21/06/2022

Patient 2022_04

Description : Cytolyses hépatiques répétées et introduction Orkambi Question posée : Faut-il introduire Orkambi ? Cytolyses hépatiques RCP de suivi : NON

Patient 2022_02

Description : Aggravation clinique, fonctionnelle et scannographique Question posée : Quelle conduite à tenir ? RCP de suivi : NON

Patient 2022_01

Description : Réintroduction de Kaftrio  Question posée : Rediscuter la greffe ? – Reprise trithérapie ? Quel schéma thérapeutique ? RCP de suivi : NON

Patient 2021_12

Description : Refus de soins et introduction de Kaftrio Question posée : Aucune exploration possible de son atteinte respiratoire, hépatique, endoc ou ORL mais patiente éligible à la trithérapie. – Est-ce éthique de la lui refuser en dehors de tout examen paraclinique, notamment bilan hépatique ? RCP de suivi : OUI – 06/12/2022

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