Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Modulateurs CFTR

Patient 2023_04

Description : Patient avec une grande hétérogénicité clinique Questions posées : Indication de chirurgie ORL pour PNS – Modulateurs (Symkevi ou Kaftrio) ?/ atteinte ORL invalidante – Bénéfice/risque/ atteinte hépatique, prise de poids ? RCP de suivi :

Patient 2023_03

Description : dégradation de l’état respiratoire Questions posées : Traitement de la mycobacterie ? Tri-antibiothérapie seule ou Tri-antibiothérapie + Kaftrio ? RCP de suivi : OUI

Patient 2022_14

Description : Hémoptysie grave et Kaftrio Question posée : Mucoviscidose ou AL-CFTR ? Indication KAFTRIO devant hémoptysie grave récente ayant nécessité une embolisation compliquée ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_13

Description : Itraconazole Question posée : Maintien de l’Itraconazole ou choix d’une autre option thérapeutique ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_10

Description : Atteinte hépatique et modulateurs de CFTR Question posée : Quelle conduite à tenir ? RCP de suivi : OUI – 06/12/2022

Patient 2022_08

Description : CFTRopathie et Kaftrio Question posée : Patiente éligible au Kaftrio ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_07

Description : Mucoviscidose sévère et modulateurs de CFTR (enfant < 6 ans) Question posée : Accès précoce Kaftrio ? RCP de suivi : OUI – 07/03/2023

Patient 2022_06

Description : Chirurgie bariatrique Question posée : Intérêt d’une chirurgie bariatrique ? – Traitement de Kalydeco compte tenu de l’éligibilité des mutations ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_05

Description : Infection à Mycobactérie non tuberculeuse Question posée : Quelle prise en charge globale dans un contexte d’infection à mycobactérie + fongique ? RCP de suivi : OUI – 21/06/2022

Patient 2022_04

Description : Cytolyses hépatiques répétées et introduction Orkambi Question posée : Faut-il introduire Orkambi ? Cytolyses hépatiques RCP de suivi : NON

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