Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Extension d’indication de Kaftrio® en Europe

L’Agence européenne des médicaments (EMA) va élargir l’indication de Kaftrio aux enfants dès l’âge de 2 ans, présentant au moins une mutation impliquant la protéine CFTR. Cette décision, qui pourrait concerner plus de 2 500 patients, représente une avancée majeure dans l’accès aux traitements innovants pour les personnes atteintes de maladies rares.

Nous ne pouvons que nous féliciter de cette avancée remarquable, rendue possible par la mobilisation conjointe des patients, des professionnels de santé et des associations.

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