La Revue the Lancet Respiratory Medecine vient de publier les résultats d’une l’étude française pilotée par le Pr Pierre-Régis Burgel (Cochin) en association avec les 47 CRCM.
Elle est financée par l’association Vaincre la Mucoviscidose, la Société Française de Mucoviscidose et la Filière MUCO-CFTR.
Le projet vise à évaluer en vraie vie (hors du cadre d’un essai clinique), et sur une période de 4 à 6 semaines, l’efficacité du Kaftrio chez des patients de plus de 6 ans et non porteurs de la mutation F508del. Actuellement seul la France bénéficie au niveau européen d’un accès à Kaftrio (selon certaines conditions) pour les patients sans F508del.
Quelques chiffres et résultats :
- Kaftrio a un effet bénéfique chez plus de 50 % des patients qui n’ont pas de mutation F508del
- 290 patients non porteurs de la mutation F508del bénéficient ainsi au long cours de Kaftrio
Alors que l’agence américaine du médicament (FDA) autorise le Kaftrio pour les patients porteurs d’une des 177 mutations non F508del, l’étude française confirme d’une part que :
- 98 % des patients porteurs d’une des 177 mutations sont bien positivement répondeurs à la trithérapie elexacaftor-tezacaftor-ivacaftor ;
Et d’autre part que,
- 8 mutations supplémentaires peuvent être considérées comme répondeuses à Kaftrio et 28 autres comme probablement répondeuses.
Des résultats donc très encourageants mais qui doivent encore être définitivement confirmés sur la base d’un suivi des patients sur le plus long terme, au niveau de la sécurité d’emploi du médicament et de son efficacité.