
Extension d’indication de Kaftrio® en Europe
L’Agence européenne des médicaments (EMA) va élargir l’indication de Kaftrio aux enfants dès l’âge de 2 ans, présentant au moins une mutation impliquant la protéine

Lancement du Plan National Maladies Rares 4 – 2025-2030
Aujourd’hui mardi 25 février, les ministres Catherine Vautrin, Yannick Neuder, Philippe Baptiste et Marc Ferracci ont lancé le 4ème plan national maladies rares (PNMR4). Il

Journées Scientifiques de la Mucoviscidose – inscriptions en distanciel
Les 18èmes Journées Scientifiques de la Mucoviscidose sont prévues les 20 et 21 mars 2025 à Paris. Les inscriptions en présentiel sont désormais closes, pour

Webinaire ” Les avancées thérapeutiques dans la mucoviscidose ” – 24 février 2025
La Plateforme d’Expertise Maladies Rares des Hauts-de-France (PLEMaRa) organise un webinaire consacré aux avancées thérapeutiques dans la mucoviscidose. La visioconférence aura lieu le 24 février 2025,

Cahier Orphanet “Vivre avec une maladie rare” édition 2025
L’édition 2025 du cahier Orphanet « Vivre avec une maladie rare » vient d’être mise en ligne. Ce document, publié annuellement, vous présente les différents

Appel à candidatures “Innovation en IA et e-santé dans les maladies rares”
La Fondation Maladies Rares est heureuse de vous annoncer l’ouverture très prochaine d’un nouvel l’appel à candidatures « Innovation en Intelligence Artificielle & e-Santé pour