L’étude de cohorte observationnelle portant sur les effets de la mise à disposition de l’Orkambi en France vient d’être publiée dans l’American Journal of Respiratory and Critical Care Medicine.
845 patients sous Orkambi dans 47 CRCM
Cette étude a porté sur 845 patients (292 adolescents, 553 adultes) qui ont débuté l’Orkambi en 2016 dans les 47 CRCM français. L’étude a montré :
- Un taux d’arrêt du traitement élevé (18.2%) soit trois fois supérieur à celui des essais cliniques. Les arrêts de traitement étaient liés à des effets indésirables respiratoires (environ 50% des arrêt) et non respiratoires (environ 25% des arrêts).
- Les facteurs de risque d’arrêt du traitement étaient un VEMS<40% de la valeur théorique, la présence de cures IV l’année précédente. Les arrêts étaient plus fréquents chez les adultes que chez les adolescents.
- Chez les patients qui toléraient le traitement, l’efficacité était comparable à celle retrouvée dans les essais cliniques de phase 3 avec un gain de fonction respiratoire (VEMS) de 3.8% en moyenne, un gain de 0.72 points d’indice de masse corporelle et une réduction des cures IV de 35%.
Une étude issue d'une collaboration nationale
Le succès de cette étude est dû à la collaboration de tous les centres français et des patients suivis dans ces centres, sous l’impulsion du Groupe Nouvelles Thérapeutiques de la Société Française de la mucoviscidose. Le financement de cette étude, réalisée indépendamment de tout financement industriel, a été rendu possible en particulier par des subventions de la SFM et de l’Association Vaincre la Mucoviscidose.
Un document visant à informer les patients des résultats de l’étude est en préparation.
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