Vaincre la Mucoviscidose et l’Association Grégory Lemarchal ont longuement et fermement bataillé pour en arriver à ce résultat. Ce mercredi 20 novembre, Vertex a annoncé qu'un accord pour le remboursement d’ORKAMBI® (lumacaftor/ivacaftor) a été obtenu en France.
Pour les patients homozygotes F508del âgés de plus de 2 ans
Cet accord permettra l’accès au traitement pour des patients éligibles atteints de mucoviscidose, âgés de 2 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR.
"Cette annonce signifie qu’en plus des patients adolescents et adultes concernés, les enfants de moins de 12 ans pourront désormais également bénéficier d’ORKAMBI® dès l’âge de 2 ans. Grâce à l’autorisation temporaire d’utilisation (ATU), les patients âgés de 12 ans et plus avaient déjà accès à ORKAMBI® depuis décembre 2015." selon Gabriel Martin, directeur général de Vertex France.
Il faudra toutefois attendre l'inscription de la décision au Journal Officiel pour qu'elle puisse s'appliquer.
ORKAMBI®, combinaison de deux molécules
Lumacaftor/ivacaftor est une combinaison de la molécule lumacaftor, conçue pour augmenter la quantité de protéine mature à la surface des cellules en ciblant le défaut de production et de circulation de la protéine F508del-CFTR, et de la molécule ivacaftor, conçue pour améliorer la fonction de la protéine CFTR lorsque celle-ci atteint la surface cellulaire.