Filière de Santé Maladies Rares Muco-CFTR

Adulte

Patient 2023_11

Description : Hémoptysies et embolisations Question posée : Faut-il faire une lobectomie supérieure droite ? une transplantation ? RCP de suivi :

Patient 2023_08

Description : Exacerbations à répétition Question posée : Problématique d’exacerbations à répétitions à pyo toto R d’évolution favorable actuellement uniquement sous Céfiderocol RCP de suivi :

Patient 2023_07

Description : Grossesse à risques Question posée : Grossesse à risque élevé. Quelle suite proposer ? RCP de suivi : OUI

Patient 2023_05

Description : Patient asymptomatique mais avec épisodes d’insuffisance rénale aigüe Question posée : Indication Kaftrio/risque d’Insuffisance rénale aigüe ? – Bénéfice/risque ? Alors que le patient est désormais informé du besoin de majorer son hydratation RCP de suivi :

Patient 2023_04

Description : Patient avec une grande hétérogénicité clinique Questions posées : Indication de chirurgie ORL pour PNS – Modulateurs (Symkevi ou Kaftrio) ?/ atteinte ORL invalidante – Bénéfice/risque/ atteinte hépatique, prise de poids ? RCP de suivi :

Patient 2023_03

Description : dégradation de l’état respiratoire Questions posées : Traitement de la mycobacterie ? Tri-antibiothérapie seule ou Tri-antibiothérapie + Kaftrio ? RCP de suivi : OUI

Patient 2022_14

Description : Hémoptysie grave et Kaftrio Question posée : Mucoviscidose ou AL-CFTR ? Indication KAFTRIO devant hémoptysie grave récente ayant nécessité une embolisation compliquée ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_13

Description : Itraconazole Question posée : Maintien de l’Itraconazole ou choix d’une autre option thérapeutique ? RCP de suivi : OUI – 20/06/2023

Patient 2022_12

Description : Infection à Ralstonia mannitolilytica Question posée : Antibiothérapie au long cours ? Quelle cure IV si nécessaire ? RCP de suivi : NON

Patient 2022_10

Description : Atteinte hépatique et modulateurs de CFTR Question posée : Quelle conduite à tenir ? RCP de suivi : OUI – 06/12/2022

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